自抗癌藥“零關稅”政策生效以來，國家相關部門一直在努力推進抗癌藥降價，着力解決百姓用藥的可及性和可負擔性。爲了加快抗癌藥降價，讓患者早點用得上、用得起好藥新藥，國家打出了一系列“組合拳”，其中加快境外新藥上市審批、推動自主研發新藥和仿製藥儘早上市，就是其中一項有效的內容。
近日，記者從國家藥監局藥品審評中心（以下簡稱“藥審中心”）瞭解到，近年來，我國共批准38個抗腫瘤新藥上市，包括34個國外原研產品的進口和4個國內自主研發的創新藥，覆蓋肺癌、乳腺癌、結直腸癌、胃癌、肝癌、白血病、淋巴瘤等多個腫瘤類型。除創新藥外，2011年以來共批准了91個抗腫瘤仿製藥（按照受理號計125個，不包括原料藥），其中有多個重要的仿製藥物獲得批准上市，如伊馬替尼、達沙替尼、吉非替尼、來那度胺、硼替佐米等。在原研產品專利到期後及時獲批用於臨牀，較好地解決了藥物可及性和可支付問題。
分秒必爭加速臨牀急需的新藥審批
爲了讓羣衆早用上境外上市新藥，2015年，原國家食品藥品監管總局啓動了藥品審評審批制度改革，對臨牀急需的產品給予優先審評，大大縮短了審評審批時限。
據國家藥監局消息，最近已經有7個防治嚴重危及生命疾病的境外新藥上市。例如，預防宮頸癌的九價HPV疫苗、治療丙肝的第三代產品索磷布韋維帕他韋片，納入了優先審評通道，以境外臨牀試驗數據爲基礎，結合人種差異研究數據，經過專家審評，直接批准上市，提前2年時間進入中國市場。
還有奧希替尼（肺癌）、納武利尤單抗（nivolumab，肺癌）、帕博利珠單抗（permbrolizumab，黑色素瘤）等產品在較短的時間內完成了審批，均在距國外上市後一年左右的時間獲批在中國上市。
但是對比臨牀需求高度未滿足的現狀，我國抗腫瘤藥物在上市數量和上市時間上還需要進一步提升。國家藥監局藥審中心專家稱，目前也正在探索如何加速國外已上市抗腫瘤新藥在中國上市的審評審批路徑，將首先針對臨牀急需、罕見的疾病用藥進行基於境外數據的加速審批。同時，也鼓勵開展全球同步研發，使中國患者可以儘早加入新藥臨牀試驗，獲得有潛力新藥治療的機會。
據瞭解，國家藥監局正準備組織專家對正在審評審批的201個新藥和未到我國申報的138個新藥進行研究分類，篩選出抗癌藥、抗艾滋病藥、罕見病藥品等臨牀急需藥品。對符合新政要求的，集中審評力量加快審評。罕見病藥品3個月內審結，其他臨牀急需藥品6個月內審結，進一步縮短上市時間。
接下來，還將出臺進一步鼓勵境外新藥國內上市的相關政策措施。包括將上市前註冊檢驗調整爲上市後監督抽樣；實施數據保護，保護期內不批准其他同品種上市申請；實施藥品專利鏈接和專利期限補償制度，促使創新者合理獲益，加強知識產權保護，在鼓勵藥品創新的同時，激勵藥品仿製。
推動創新藥研發讓好藥及早用於患者
如今，癌症正在從一種不治之症發展爲部分可治或者可控的狀態，但那些真正抗癌的藥物，往往都是新研發的產品，因此，持續加強我國藥企的研發能力尤爲必要。如果我國藥企也能夠研發出抗癌新藥，用在專利支付上的成本就會相應減少，也能在一定程度上降低對進口“救命”藥的依賴性，掌握價格主動權。
據國家藥監局藥審中心專家介紹，近年來共批准4個國內自主研發的創新藥，包括鹽酸埃克替尼（肺癌）、甲磺酸阿帕替尼（胃癌）、西達本胺（淋巴瘤）、鹽酸安羅替尼（肺癌），均具有重要的臨牀意義，有效解決了患者用藥問題。
除了上述已經批准上市產品之外，目前也已經有近10個國內自主研發的創新藥申報上市，包括當前研發最熱的PD-1抑制劑，這些藥品的上市將有望進一步解決臨牀需求。
目前，藥審中心也正在探索如何基於早期有限的數據和突出的臨牀療效數據有條件批准上市的路徑，以加速有潛力的藥物及早用於患者，同時加強上市後承諾研究的實施和風險管控。
加速仿製藥上市步伐保障更多患者用得起
國家藥監局藥審中心專家分析說，雖然目前通過不同的綠色通道，多個進口原研藥被批准上市，改善了癌症患者無藥可用的局面，但是由於原研藥價格高昂，真正能夠用得起的患者不多。因此，國家藥監局也正致力於推動與原研藥質量、療效一致的仿製藥儘快儘早上市，以期通過市場調節，降低用藥成本，讓更多的患者用得起，同時促使原研企業降低其產品價格。
如用於表皮生長因子受體酪氨酸激酶（EGFRTK）基因具有敏感突變的局部晚期或轉移性非小細胞肺癌治療的藥物，吉非替尼片（商品名：易瑞沙/Iressa）的仿製藥伊瑞可，作爲首家仿製品種優先審評審批獲准上市，其價格只是原研藥的三分之一多。伊瑞可上市後，原研品易瑞沙的價格也隨之降了差不多一半。
再如用於治療費城染色體陽性的白血病和惡性胃腸道間質瘤的藥物甲磺酸伊馬替尼（商品名爲“格列衛/Glivec”），隨着國內甲磺酸伊馬替尼膠囊和甲磺酸伊馬替尼片仿製藥的上市，價格可以達到原研藥的約十分之一。
還有治療復發難治性多發性骨髓瘤注射用硼替佐米仿製藥、用於乳腺癌、非小細胞肺癌、胰腺癌的治療注射用紫杉醇（白蛋白結合型）仿製藥、用於治療至少接受過1次治療復發或難治性多發性骨髓瘤(MM)來那度胺膠囊仿製藥，有效降低了患者的用藥負擔。
在推動國內仿製藥上市的同時，國家藥監局也鼓勵已在歐盟、美國或日本批准上市的仿製藥在國內共線申報。對於此類仿製藥，可採用境外上市申報的技術資料申報，並可獲得優先審評審批的資格。
多措並舉監管仿製藥質量保障用藥安全性和有效性
仿製藥讓患者有了更大的用藥選擇餘地，那如何保證仿製藥價廉且質優，如何讓老百姓敢買敢用？國家藥監局藥審中心專家告訴記者，目前正進行仿製藥審評機制的改革，推進仿製藥質量和療效一致性評價工作，制定發佈在臨牀上可以與原研藥品相互替代的藥品目錄，即《中國上市藥品目錄集》，提高上市藥品質量。
在保障仿製藥用藥安全性和有效性上，國家藥監局將建立以藥品上市許可持有人爲責任主體的藥品質量管理體系，實行藥品全生命週期管理。遵循國際通用的技術指導原則，加強對生產工藝研究和生產過程控制，制訂上市藥品目錄集，收載入上市藥品目錄集的藥品是基於完整規範的安全性和有效性的研究數據獲得批准的新藥和進口原研藥品；按照與原研產品質量和療效一致評價要求的仿製藥等。
