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“慢粒”治療有望不再昂貴 療效監測是關鍵

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“慢粒”治療有望不再昂貴 療效監測是關鍵

簡稱爲“慢粒”的慢性髓細胞白血病治療費用昂貴,患者面臨沉重的經濟負擔。記者從近日舉行的白血病科普活動上獲悉,根據國家衛計委政策,慢性髓細胞白血病的治療可獲得新農合報銷,這在一定程度上有助於患者減輕經濟負擔。廣州南方醫院血液科孟凡義教授表示,在選用靶向藥物治療時,必須重視監測白血病細胞的殘留水平。

孟凡義介紹,據今年國家衛生計生委通報的《2013年新農合進展情況及2014年工作重點》文件顯示,2013年全國共有199萬名患者獲得新農合重大疾病保障補償,包括慢性髓性白血病在內的22個病種的實際補償比達到69%,大幅度減輕了參合患者的經濟負擔。

嚴峻現實:

“慢粒”十年生存率僅50%

慢性髓細胞白血病發病初期,患者往往沒有出現特異性的症狀,一般表現爲勞累、消瘦、反覆低燒、不明原因地出汗等。很多患者是在體檢或因其他疾病就醫時發現白細胞數增高,因而被確診。

據估計,慢性髓細胞白血病在中國發病率約爲十萬分之0.36,兒童及成年人均可發病。這種病更偏好成年人,發病年齡大多在45~55歲之間,該類型白血病約佔成年白血病患者總數的15%~20%。慢性髓細胞白血病在男性中的發病率略高於女性,其比值爲1.4~2.2:1。

“慢性髓細胞白血病的病因不明,可能與環境因素、放射線照射、病毒感染、化學藥物及製劑的接觸有關。”孟凡義指出,該病分爲慢性期、加速期和急變期,後兩期的患者多在數月內死亡。目前,傳統化療治療“慢粒”效果不佳,同種異體幹細胞移植可能是唯一治癒慢粒的療法。總體來說,各期慢粒白血病的10年生存僅有50%。

靶向治療第一年

應每三個月做次PCR檢測

孟凡義表示,慢性髓細胞白血病治療的首選藥物是甲磺酸伊馬替尼,通過靶向治療慢粒的患者8年無進展生存期高達87%。但是,有部分患者達不到最佳療效,甚至發生耐藥,則應儘早換用二代酪氨酸抑制劑。

“慢粒治療過程中的監測非常重要。過去對這方面的強調不夠。”孟凡義指出,很多醫生和患者在靶向治療過程中,只關注血液學和遺傳學的療效,而忽視了監測白血病細胞的殘留水平。目前國際醫學界推崇的是國際標準化的分子學監測。接受靶向治療第一年內的患者,都應該每3個月接受分子學監測一次,如此可及早發現治療是否失敗,使醫生能夠更早地做出治療調整。

記者獲悉,BCR-ABL融合基因被證實爲慢粒的發病基礎。分子學檢測最常用的是聚合酶鏈反應(PCR)檢測。根據目前歐美的慢粒治療指南,患者應每3個月做一次PCR檢測,觀察BCR-ABL的下降水平。在3個月時,BCR-ABL應該降低到10%以下,6個月降低到1%以下,12個月應該降低到0.1%,就是必須達到“分子學緩解”(MMR)。如果不達標,醫生會綜合評估考慮轉換治療,以確保達到最佳療效。

“外周血的分子學檢測更方便,不需要抽取骨髓,患者痛苦小。”孟凡義指出,患者應提高監測意識,遵照醫囑按時做PCR檢查。通過規範化治療和監測,有助於讓病情處在較好的控制狀態,如果發現耐藥可以進行及時轉換二代藥物,從而獲得更長的生存時間。

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