近日，中國醫學科學院藥物研究所與遠大醫藥(中國)有限公司簽署戰略合作協議，雙方合作致力於罕見病藥物開發，將在庫欣氏、戈謝氏等10種罕見病藥物治療上進行研發，此舉將爲國內2000多萬名無藥可用或無力承擔高昂醫藥費的罕見病患者帶來福音。
世界衛生組織將罕見病定義爲患病人數佔總人口的0.65%~1%的疾病或病變，大部分源於基因缺陷。但是由於中國人口基數龐大，罕見病並不罕見，我國罕見病患者約2000萬人，90%爲嚴重疾病，絕大部分沒得到社會的關注和治療。國內醫藥因受益面較小，鮮有投資罕見病藥物研發、生產，在此領域我國幾乎空白。
中國工程院院士、國家衛生計生委科教司副司長王辰介紹，根據國內罕見病的發病現狀，國內藥物研發機構和生產企業對罕見病藥物的研發可以從兩個方向進行突破。一是走仿製之路，瞄準國際上對罕見病藥物治療的信息，加快仿製藥的研發、生產;二是致力於“老藥的第二次開發”，研發機構與藥品生產企業應關注臨牀醫生在藥品使用方面的信息，篩選後針對罕見病的治療進行開發。國家相關部門應在政策層面加大對罕見病藥物研發的支持力度，緩解國內罕見病藥物治療的“短板”。記者龔翔報道
