儘管孤兒藥的高價格備受關注，但預計在未來六年裏，孤兒藥品的增長速度仍將是其他製藥行業的兩倍。
根據EvaluatePharma的報告顯示：從現在到2024年，孤兒藥品銷售收入將每年增長11%，而同期整個製藥市場的增長率爲6.4%。
到2024年，孤兒藥物預計將佔所有處方藥銷售的五分之一，並在全球產生2620億美元收入。到2024年，腫瘤藥物將佔孤兒藥品銷售的一半，其次是血液紊亂治療用藥，約佔市場的12%。
分析人士預計，儘管孤兒藥物是市場上最昂貴的藥物之一，但近期限制藥品價格的壓力不會對孤兒藥品造成很大影響。根據這份報告，2017年孤兒藥物的價格中位數爲每人每年14.7萬美元，而非孤兒藥物則爲30708美元。
報告稱，2017年，美國最昂貴的藥物是Soliris，這是一種來自Alexion公司的罕見疾病治療藥物，每年每名患者在該藥物上將花費超過50萬美元。預計2018年Biogen的脊髓性肌萎縮藥物Spinraza(75萬美元)或BioMarin公司用於貝敦氏症治療的Brineura(每年70.2萬美元)將佔據榜首。
儘管諾華目前在全球孤兒藥物銷售方面處於領先地位，但該報告預測，Celgene的兩種多發性骨髓瘤療法Revlimid和Pomalyst將在2024年前將Celgene推向全球孤兒藥物銷售的領先地位。
諸如默沙東的Keytruda和百時美施貴寶的Opdivo等重磅腫瘤學藥物也將在2024年名列收入前茅。這份報告預測，兩種藥物在未來六年的銷售額將出現兩位數的年增長率。
在美國，罕見疾病被定義爲患者人數在20萬以下的疾病類型。2017年，美國食品藥品管理局開始對其孤兒藥品的指定程序進行現代化改造。該機構的目標是處理積壓的孤兒藥品指定申請，並簡化今後申請的程序，使藥品製造商更有積極性去研發這些罕見的疾病療法。
