通過臨牀試驗把基礎研究的成果轉化爲幹細胞藥物，早日爲無藥可治、備受病痛折磨的患者服務，既是幹細胞科研工作者的共同心願，也是患者的熱切期盼。但是，談到這個話題，業內人士莫不搖頭。
據瞭解，我國早在2004年12月就由國家食品藥品監督管理局(SFDA)下發了第一個幹細胞藥物臨牀試驗批件，但至今沒有一個獲准上市，而國外已有8個幹細胞新藥(製品)用於臨牀。與此同時，新的幹細胞臨牀研究3年前被衛生主管部門聯合叫停，業內人士苦苦等待的新規至今尚未出臺。
專家們指出，10年前我國的幹細胞新藥研發與發達國家基本處在同一個起跑線上，臨牀前的基礎研究也已邁入國際先進行列。是什麼原因導致我國的幹細胞新藥研發與臨牀應用“起了個大早，趕了個晚集”?
1.“起了大早，趕了晚集”。我國至今沒有1個幹細胞藥物獲准上市，國外已有8個實現臨牀應用
據瞭解，早在2004年12月，我國第一個幹細胞創新藥物——中國醫學科學院基礎醫學研究所研發申報的“骨髓原始間充質幹細胞”，就拿到了國家藥監局(SFDA)頒發的一期臨牀試驗批件。當時，科技部、衛生部還聯合舉行新聞發佈會宣佈了這一消息，稱我國成體幹細胞基礎及新藥研究處於國際領先地位。
2006年4月，該藥物獲二期臨牀試驗批件。在國家臨牀藥理基地完成安全性、有效性研究後，該藥物的三期臨牀試驗申報材料在2008年9月提交到SFDA，到目前還沒有下文。
除2005、2006年有另外兩個幹細胞藥物拿到臨牀試驗批件之外，8年來國內申報的其它幹細胞藥物都沒有一個獲得臨牀批件。
相比之下，國外“收穫頗豐”。據介紹，目前國外已有8個幹細胞藥物(製品)獲准用於臨牀應用，其中韓國在2011、2012年就有3個幹細胞新藥獲准上市。
我國的幹細胞藥物審批爲何這麼慢?
據方恩醫藥發展有限公司的董事長張丹博士介紹，一方面是因爲我國的新藥評審力量太薄弱、審批任務太繁重，很難改變評審緩慢的局面。國家食品藥品監督管理總局(CFDA)的專業審評人員不到100人，從事生物藥物審批的只有幾個人，而美國食品藥品監督管理局(FDA)的生物藥物評審人員有1100多人。另一方面，是審批流程中外有別。美國採取的是備案制，如果30日內申報的新藥沒有及時得到FDA的回饋通知，就默認藥物可以進入相應的臨牀實驗階段;而且，只要上一期臨牀試驗沒出現大問題，無需申報就可進入後續臨牀試驗。我國實行的是審批制，不管等多長時間，只要拿不到批件就無法開展臨牀試驗;同時，我國是逐期審批，每期臨牀試驗都得審批，每次審批的時間少則幾個月、多則半年甚至更長。
2.相關監管政策滯後，幹細胞臨牀研究多年停步不前
據專家介紹，根據不同的種類，幹細胞臨牀研究、治療可以“兩條腿走路”：一類按新藥走，按照國家有關規定審批、試驗，上市後用於臨牀;一類按醫療技術走，按照科學、規範的標準，在有資質的醫院開展臨牀研究，成熟後用於治療。
2007年前後，我國的幹細胞臨牀研究與美國不相上下，處於世界前列。令人遺憾的是，由於種種原因，行政主管部門對幹細胞製品研發和臨牀應用採取了限制性措施，幹細胞研發由此放緩。
據瞭解，2009年5月，衛生部出臺文件，把幹細胞劃爲需要嚴格管制的“第三類治療技術”，認爲其“涉及重大倫理問題，安全性、有效性尚需經規範的臨牀試驗研究進一步驗證”。令人費解的是，此後相關配套措施一直沒有出臺，一些企業和單位暗度陳倉，幹細胞治療出現了遍地開花的混亂局面。
爲此，衛生部於2011年10月發佈文件，要求對臍帶血造血幹細胞採集和應用採取多個措施強化監管。其後不久，衛生部又下發《關於開展幹細胞臨牀研究和應用自查自糾工作的通知》，要求停止在治療和臨牀試驗中試用任何未經批准使用的幹細胞，並停止接受新的幹細胞項目申請。
國內的幹細胞臨牀研究，由此進入“冬眠”。
對於嚴格監管，受訪專家均無異議。但他們同時指出，在國內幹細胞基礎研究進展迅速、國外研發應用呈爆發式增長的情況下，“叫停”之後就應儘快出臺新的規範性文件，不該“千呼萬喚不出來”。
3.相關部門應積極作爲，儘早建立科學、高效、嚴謹的幹細胞臨牀應用管理體系
“在幹細胞研究和技術開發領域，中國既不缺人才也不缺資金，更不缺豐富的臨牀經驗，缺的就是科學、高效的審批制度和及時、規範的管理政策。”國家幹細胞工程技術研究中心主任韓忠朝指出，俗話說“有病亂投醫”，目前許多重大疾病無藥可治，深受病痛折磨的患者對幹細胞治療的需求巨大。“大道不通小道亂，‘大門緊閉’‘一味封堵’的做法不僅制約了國內幹細胞臨牀研究與應用的正常進展，也不利於從根本上解決醫療市場的幹細胞亂象。”
專家們呼籲：主管部門應積極作爲，早日建立科學、高效、嚴謹的幹細胞臨牀應用管理體系。
加強幹細胞藥物評審力量，改進審批程序。調集精兵強將、充實藥審部門，成立專門的幹細胞產品評審部門;借鑑發達國家的先進經驗，針對幹細胞藥物特點，建立有別於化學藥和常規生物製品的幹細胞新藥註冊、評審、臨牀評價機制，開闢幹細胞新藥綠色通道和孤寡藥特許通道，在保證嚴格、規範的同時提高審批效率。
早日出臺新規，對幹細胞技術和產品實行分類分級管理。區別對待幹細胞作爲個體化治療技術和藥品的特殊性，分類、分階段管理。對於不直接涉及公衆健康的幹細胞庫、非臨牀幹細胞產品等，實行備案制，讓市場發揮優勝劣汰的作用;對直接涉及公衆健康的幹細胞藥物、幹細胞臨牀治療技術，制定科學的管理措施、行業規範、技術標準，由藥品監管部門和衛生主管部門嚴格監管、有序開展臨牀研究。
在此基礎上，試點先行，逐步有序推開幹細胞臨牀應用。對於國家審批上市的幹細胞藥物和經臨牀研究證明安全有效的治療技術，應選擇條件具備的單位先行應用，取得經驗，形成成熟的治療方案後，再製定統一的行業標準在全國推廣。
“近些年蓬勃發展的研究證明，幹細胞藥物和技術爲有效修復人體重要組織器官損傷及治癒心血管疾病、代謝性疾病、神經系統疾病、血液系統疾病、自身免疫性疾病等重大疾病開闢了新的途徑，將會對全球的醫療格局和人類的健康事業產生革命性的影響。如果我們因爲有困難和風險就裹足不前，將會在激烈的國際競爭中錯失良機、再次落後。”被採訪的一位專家說。
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世界幹細胞研究大事記
1962年，牛津大學生物學家約翰·格登用已經分化的南美青蛙蝌蚪的腸細胞核克隆出完整個體，後來又從成年蛙的角質細胞克隆出蝌蚪,證明細胞分化是可逆的。格登獲得了2012年諾貝爾獎。
1967年，美國華盛頓大學的多納爾·托馬斯發表報告稱，將正常人的骨髓移植到病人體內，可以治療造血功能障礙。後來的研究表明，骨髓中含有造血幹細胞。多納爾·托馬斯也因此榮獲諾貝爾獎。
1981年，馬丁·埃文斯和蓋爾·馬丁分別建立了小鼠胚胎幹細胞系，馬丁·埃文斯和另外兩位科學家因此獲得了2007年的諾貝爾獎。
1997年2月，英國胚胎學家威爾穆特將成體動物的乳腺上皮細胞注入去核的卵母細胞，完成了首例哺乳動物——綿羊“多莉”的克隆。自此以後，克隆動物相繼在牛、小鼠、山羊、豬等動物中取得成功。
1998年，美國威斯康辛大學托馬森等人首次成功建立了人胚胎幹細胞系。
2001年2月，英國一家公司宣佈開展新生兒臍帶血幹細胞儲存服務。同年4月，中國首家自體臍血幹細胞庫在天津建立。
2001年1月，英國議會上院通過一項法案，允許科學家克隆人類早期胚胎進行醫療研究。
2006年，日本京都大學教授山中伸彌等人通過轉染四種轉錄因子將小鼠成纖維細胞重編程爲誘導多能幹細胞。山中伸彌獲得2012年的諾貝爾獎。
2012年，美國奧西里斯診療公司宣佈獲得加拿大衛生部對其幹細胞療法藥物Prochymal的上市批准，用於治療兒童移植物抗宿主病(GVHD)，是世界上首個人造幹細胞治療藥物。
2013年日本批准利用誘導多功能幹細胞(iPS細胞)開展視網膜再生的臨牀研究，這是世界上首次利用iPS細胞進行臨牀研究。
